2026欧洲心脏病学会年会（ESC2026）上，亿腾嘉和公布靶向ANGPTL3的siRNA降脂药物EDP167的I期临床首次人体研究结果。作为国产降脂siRNA代表产品，该研究交出“五联降”血脂谱的初步临床信号，标志国内ANGPTL3靶向小核酸赛道正式进入人体疗效验证阶段。

　　EDP167 I期临床首次人体（FIH）研究数据以专场壁报汇报形式亮相ESC

　　该项I期为随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量研究，共入组40例中国健康成人及轻度血脂异常受试者，设置35 mg、100 mg、200 mg、300 mg、400 mg五个剂量组别，全部受试者接受单次皮下注射，随访周期长达给药后85天。研究核心考察安全性、靶点抑制效果以及血脂调控能力三大核心问题。

　　安全性层面，35‑400 mg剂量区间单次给药整体耐受性表现良好，全部不良事件均为轻‑中度，大多可自行缓解，无剂量相关性不良反应，未出现严重不良事件、无受试者因不良事件退出试验，也未观察到注射部位反应。药代动力学显示药物暴露随剂量线性提升；免疫原性上，35‑300 mg未检出抗药抗体，仅400 mg组出现低滴度抗药抗体信号。I期结果完成初步安全性闯关，但完整安全特征仍有待更大样本、多次给药的后续临床进一步确认。

　　药效层面，单次给药可剂量依赖性下调血清ANGPTL3水平，降幅区间69%‑88%，并且靶点抑制效应可持续至给药后第85天，充分体现siRNA长效给药的核心优势，有望解决慢病降脂长期服药依从性难题。在100‑400 mg中高剂量组，实现TG、LDL‑C、非HDL‑C、ApoB、RC五项致动脉粥样硬化血脂指标同步下降：TG降幅54%‑61%，LDL‑C降幅28%‑43%，非HDL‑C降幅30%‑44%，ApoB降幅21%‑31%，RC降幅32%‑78%，区别于传统降脂药单点调控，实现全血脂谱改善。

　　从研发管线进度看，EDP167已经布局两条患者II期管线：针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的II期已于2026年2月完成首例入组，预计2026年底完成主要终点分析；同时计划2026年第四季度启动混合型血脂异常（MD）患者II期临床。对标全球同靶点的竞品VSA003和BW‑00112，EDP167的靶点抑制深度、血脂改善幅度处于同一量级，研发进度跻身全球ANGPTL3siRNA第一梯队。

　　国产小核酸降脂赛道已经告别单纯管线布局的阶段，比拼重心转向人体临床数据输出。EDP167的I期数据完成药理链条的初步闭环，但I期仅为早期探索，药物真正临床价值，仍需要II、III期在真实患者人群中重复验证降脂效果，最终看能否转化为心血管硬终点获益。但不可否认，这份首个人体数据，为国内降脂创新药开辟区别于PCSK9通路的全新技术路径，是值得行业持续跟踪的重要进展。